Домой Технологии Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна

Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна

52
0

12.08.2021, 06:00 Новые данные первого в США клинического исследования по редактированию генов CRISPR показали, что терапия безопасна и эффективна — даже спустя два года побочных эффектов выявлено не было. Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна Экспериментальная терапия, направленная на пару редких генетических заболеваний крови, до сих пор на 100% эффективна у всех 22 пролеченных пациентов

Еще в 2019 году в США стартовали первые клинические испытания CRISPR на людях. Они были направлены на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию, два редких заболевания крови. Лечение включало в себя сбор стволовых клеток из крови пациента и использование технологии CRISPR для внесения единственного генетического изменения, направленного на повышение уровня гемоглобина в эритроцитах.

На данный момент были объявлены результаты анализов 22 пациентов, за которыми медики наблюдали в течение двух лет с момента проведения терапии. Согласно их заверениям, результаты настолько хороши, насколько можно было надеяться. Все 15 пациентов с бета-талассемией продемонстрировали клинически значимое улучшение уровня гемоглобина плода. Перед терапией CRISPR каждому пациенту требовалось постоянное переливание крови, иногда ежемесячно, но теперь эта нужда полностью отпала.

Все семь пациентов с серповидно-клеточной анемией также показали значительное улучшение, без каких-либо вазоокклюзионных кризов, которые обычно являются основным клиническим признаком болезни.

Только у одного пациента наблюдались серьезные побочные эффекты, предположительно связанные с терапией CRISPR. Однако они были эффективно и своевременно вылечены — осложнения не привели к смерти. В остальном профиль безопасности соответствует предшествующему лечению трансплантации стволовых клеток, с временными легкими и умеренными побочными эффектами.

На сегодняшний день более 40 пациентов прошли курс лечения CRISPR, и испытания все еще продолжаются. В конечном итоге исследователи собираются включить в программу 45 пациентов с бета-талассемией и 45 пациентов с серповидно-клеточной анемией и наблюдать за каждым из них в течение двух лет после приема препарата.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите ваше имя здесь